1月9日，法國制藥巨頭賽諾菲宣布，其用于血液腫瘤治療的抗CD38單抗艾沙妥昔單抗注射液（商品名：賽可益）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，這也是我國首個(gè)基于真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)（RWE）作為關(guān)鍵證據(jù)獲批的血液腫瘤治療藥物。

最新獲批的艾沙妥昔單抗用于與泊馬度胺和地塞米松聯(lián)合用藥，治療既往接受過至少一線治療（包括來那度胺和蛋白酶體抑制劑）的多發(fā)性骨髓瘤成人患者。多發(fā)性骨髓瘤是第二大最常見的惡性血液腫瘤，高發(fā)于老年群體，且發(fā)病率持續(xù)上升，逐漸成為老年人的“健康殺手”。

據(jù)上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院副院長、上海血液學(xué)研究所所長趙維蒞教授介紹，艾沙妥昔單抗注射液的獲批基于IsaFiRsT真實(shí)世界的研究，瑞金海南醫(yī)院用時(shí)僅238天，就快速推進(jìn)完成了該項(xiàng)目，為全國藥械審評(píng)審批制度改革進(jìn)行了有力的探索。

近年來，國家藥監(jiān)局正積極探索將真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用于藥械產(chǎn)品的審評(píng)審批，促進(jìn)國際先進(jìn)藥品及醫(yī)療器械盡快進(jìn)入中國市場(chǎng)惠及患者。隨著艾沙妥昔單抗的獲批，相關(guān)的診療規(guī)范化與學(xué)術(shù)建設(shè)也快速推進(jìn)，有望改變多發(fā)性骨髓瘤等血液腫瘤的治療結(jié)局。

賽諾菲援引數(shù)據(jù)稱，在中國每10萬人中就有約1.6個(gè)新發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者，發(fā)病率呈上升趨勢(shì)。目前多發(fā)性骨髓瘤仍是不可治愈的癌癥，患者終將面臨復(fù)發(fā)困境，臨床上患者復(fù)發(fā)的次數(shù)越多，治療難度也隨之增加，患者無進(jìn)展生存和復(fù)發(fā)后的生存時(shí)間也就越短。

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示：“多發(fā)性骨髓瘤患者面對(duì)復(fù)發(fā)以及復(fù)發(fā)后耐藥難治的‘雙重困境’，仍有巨大未盡之需。本次獲批的全新抗CD38單抗為多發(fā)性骨髓瘤患者抓住首次復(fù)發(fā)的關(guān)鍵治療窗口提供了創(chuàng)新‘武器’。”

進(jìn)入2025年以來，國家藥監(jiān)局已經(jīng)批準(zhǔn)了多款創(chuàng)新藥品。1月9日，默沙東宣布，其PD-1抑制劑帕博利珠單抗（商品名：可瑞達(dá)）已獲得NMPA批準(zhǔn)，聯(lián)合注射用維恩妥尤單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌成人患者。

尿路上皮癌是泌尿系統(tǒng)常見惡性腫瘤之一，其中90%至95%來源于膀胱，即膀胱尿路上皮癌。在中國，2022年預(yù)估約有9.29萬人被診斷出膀胱癌，其中25%的患者確診時(shí)即為肌層浸潤性膀胱癌或發(fā)生轉(zhuǎn)移，嚴(yán)重威脅患者生命，IV期膀胱癌5年生存率僅為7%。

1月2日，阿斯利康與默沙東聯(lián)合宣布，其PARP抑制劑奧拉帕利（商品名：利普卓）在華獲批用于BRCA突變、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性早期高風(fēng)險(xiǎn)乳腺癌成人患者的輔助治療。在中國，乳腺癌高居女性腫瘤發(fā)病率第二，僅2022年一年確診病例就超過35萬例，約72%的中國乳腺癌患者在疾病早期確診，5%至20%的乳腺癌患者存在BRCA突變。