上海市兒科醫(yī)學研究所所長 蔡威

顧名思義，罕見病就是發(fā)病率極低的疾病，并且只有極少數(shù)的是有特效治療方法。由于患病人群少導致市場需求少，很難引起藥企的關(guān)注，因而相關(guān)藥物被稱為“孤兒藥”，本期做客節(jié)目的嘉賓，他長期致力于罕見病的探索，并努力促進社會各界對罕見病的關(guān)注和重視，他對罕見病的診療有什么獨到見解呢？