過(guò)去的一年，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的新藥上市申請(qǐng)數(shù)量保持增長(zhǎng)，1類新藥獲批再創(chuàng)新高，達(dá)到48個(gè)。

這48個(gè)品種包括多款在前沿靶點(diǎn)取得突破性進(jìn)展的國(guó)產(chǎn)新藥，在全球同步研發(fā)同步申報(bào)、中國(guó)首發(fā)上市的進(jìn)口新藥，阿爾茨海默病治療藥物。其中，國(guó)產(chǎn)1類新藥占比超七成，近四成在上市當(dāng)年納入基本醫(yī)保。

“2024 年，藥審中心以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，采取多種措施提高審評(píng)效率，加快新藥好藥上市，為患者提供更多的用藥選擇。”國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)18日發(fā)布的《2024年度藥品審評(píng)報(bào)告》（下稱“報(bào)告”）總結(jié)稱。

1類創(chuàng)新藥指未在國(guó)內(nèi)外上市銷售的藥品，代表了我國(guó)藥品注冊(cè)分類中藥物創(chuàng)新的最高水平。根據(jù)報(bào)告，去年全年批準(zhǔn)上市1類創(chuàng)新藥48個(gè)品種。

這一獲批數(shù)量創(chuàng)近年來(lái)新高，高于去年的40個(gè)，更是2022年獲批數(shù)（21款）的兩倍以上。在2018、2019、2020和2021年四年里，我國(guó)1類創(chuàng)新藥獲批數(shù)分別為9、12、20和47個(gè)。

由此計(jì)算，2018年至2024年，我國(guó)已累計(jì)批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥197個(gè)，且每年批準(zhǔn)上市的1類創(chuàng)新藥數(shù)量呈整體增長(zhǎng)局面。

具體來(lái)說(shuō)，在去年獲批的48個(gè)1類創(chuàng)新藥中，以國(guó)產(chǎn)新藥為主，化藥和生物制劑占比相當(dāng)，此外還有三款中藥。

從治療領(lǐng)域來(lái)看，近年來(lái)，1類新藥仍然主要集中在抗腫瘤領(lǐng)域，去年抗腫瘤新藥占比約四成，包括國(guó)產(chǎn)雙抗藥依沃西單抗，以及多款用于治療晚期或復(fù)發(fā)難治型非小細(xì)胞肺癌、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等惡性腫瘤新藥。

近年來(lái)，伴隨糖尿病、高血壓等慢病年輕化以及肥胖人群增多，降糖藥的研發(fā)進(jìn)展備受社會(huì)關(guān)注。在去年獲批的1類新藥中，涵蓋國(guó)內(nèi)外藥企研發(fā)的多款內(nèi)分泌與代謝性疾病新藥，包括全球首個(gè)胰島素周制劑、兩款國(guó)產(chǎn)DPP-4抑制劑等。與此同時(shí)，當(dāng)年獲批的1類創(chuàng)新藥中還有一款用于治療成人糖尿病性周圍神經(jīng)理疼痛和帶狀皰疹后神經(jīng)痛的國(guó)產(chǎn)新藥。

此外，用于治療阿爾茲海默癥的新藥和罕見(jiàn)病治療新藥的上市也取得新進(jìn)展。

2024年，全球首個(gè)針對(duì)阿爾茨海默病（AD）病因源頭的突破性靶向藥物侖卡奈單抗在海外上市一年后，通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。報(bào)告還提到，藥審中心已建立阿爾茨海默病治療產(chǎn)品技術(shù)評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，推動(dòng)相關(guān)產(chǎn)品通過(guò)優(yōu)先審評(píng)程序在我國(guó)與國(guó)外監(jiān)管機(jī)構(gòu)同步批準(zhǔn)上市，近兩年共批準(zhǔn)8款1類或2.4類新藥開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

至于用于治療第一批罕見(jiàn)病目錄中陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的新藥可伐利單抗注射液，則實(shí)現(xiàn)“在全球同步研發(fā)，在中國(guó)首先批準(zhǔn)上市”。業(yè)界觀點(diǎn)認(rèn)為，這表明我國(guó)審評(píng)審批制度的提速，以及創(chuàng)新藥加快審批通道正進(jìn)一步向臨床亟需藥物、罕見(jiàn)病用藥注冊(cè)申請(qǐng)傾斜。

此外，新藥獲批上市與“納保”時(shí)間也進(jìn)一步縮短。

據(jù)第一財(cái)經(jīng)梳理，2024年，在1類創(chuàng)新藥中，16款西藥和3款中藥全部納入基本醫(yī)保。上市當(dāng)年“納保”的1類新藥在當(dāng)年獲批1類新藥中占比近四成。

例如，枸櫞酸依奉阿克膠囊上市獲批時(shí)間為2024年6月18日，距離國(guó)家醫(yī)保目錄最終申報(bào)日期2024年6月30日僅相差不到半個(gè)月，堪稱當(dāng)年“國(guó)談”中“最新鮮”的候選者之一。

報(bào)告同時(shí)顯示，2024年全年批準(zhǔn)境外已上市境內(nèi)未上市的藥品（化學(xué)藥品 5.1 類、治療用生物制品 3.1 類和預(yù)防用生物制品3.1類）89個(gè)品種，其中64個(gè)為首次批準(zhǔn)上市，25個(gè)為已上市藥品增加適應(yīng)癥。

兒童用藥缺口也得到進(jìn)一步補(bǔ)足。2024年全年批準(zhǔn)兒童用藥106個(gè)品種，超過(guò)去年的92個(gè)品種，創(chuàng)歷史新高。其中20 個(gè)品種（18.9%）通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序加快上市。

與此同時(shí)，為進(jìn)一步促進(jìn)兒童適宜品種、劑型、規(guī)格的研發(fā)創(chuàng)制和申報(bào)審評(píng)，滿足兒科臨床用藥需求，自 2016 年起，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)會(huì)同有關(guān)部門(mén)研究制訂了五批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單。根據(jù)報(bào)告，2024年，藥審中心建議批準(zhǔn)鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單內(nèi)的兒童用仿制藥17件（14個(gè)品種）。近五年累計(jì)建議批準(zhǔn)鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單內(nèi)的兒童用仿制藥 59件（26 個(gè)品種），涉及神經(jīng)、抗腫瘤、內(nèi)分泌等 8個(gè)治療領(lǐng)域。

2025 年是“十四五”收官之年，也是落實(shí)全面深化藥品監(jiān)管改革各項(xiàng)舉措的關(guān)鍵一年。根據(jù)報(bào)告，藥審中心將貫穿落實(shí)《關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見(jiàn)》，推進(jìn)優(yōu)化藥品補(bǔ)充申請(qǐng)審評(píng)審批程序等改革試點(diǎn)工作，加大對(duì)研發(fā)創(chuàng)新的支持力度，加強(qiáng)藥品注冊(cè)申報(bào)前置指導(dǎo)，加快臨床急需藥品審評(píng)審批，推動(dòng)審評(píng)技術(shù)要求與國(guó)際接軌，支持開(kāi)展國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，促進(jìn)全球藥物在中國(guó)同步研發(fā)、同步申報(bào)、同步審批、同步上市。