大數(shù)據(jù)技術(shù)改變了很多行業(yè)，包括對數(shù)據(jù)最為敏感的藥物臨床試驗(yàn)領(lǐng)域。比如，為器官甚至人體建模被視為未來實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)醫(yī)療的顛覆性技術(shù)。不過，Medidata聯(lián)合創(chuàng)始人Glen de Vries認(rèn)為，藥物研發(fā)的成敗不完全是個技術(shù)問題。他于1999年在紐約創(chuàng)立了Medidata，為制藥公司提供臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)采集和管理工具。據(jù)他觀察，項目管理的失敗同樣可能使優(yōu)秀的藥物進(jìn)入不了市場。

2019年10月，法國工業(yè)軟件巨頭達(dá)索系統(tǒng)以58億美元收購了這家公司，這是達(dá)索自創(chuàng)立以來的最大收購。達(dá)索系統(tǒng)的本業(yè)是管理飛機(jī)研發(fā)，與Medidata所從事的領(lǐng)域看似完全不相關(guān)，不過在達(dá)成交易的雙方看來，兩家公司所從事的工作其實(shí)是相同的：對足夠復(fù)雜的事件做出有效管理——長周期、高投入、高風(fēng)險，這三個飛機(jī)研發(fā)中面臨的難題同樣也是新藥研發(fā)要面對的。

Yi：YiMagazine

V：Glen de Vries

Yi：很多公司都在收集可穿戴設(shè)備或者患者醫(yī)療消費(fèi)記錄方面的數(shù)據(jù)，以及計算發(fā)病概率、建立社會風(fēng)險管理模型，最終作出商品推薦。Medidata所從事的數(shù)據(jù)采集和商業(yè)模式與之有何不同？

V：非常不一樣。我們不是通過商業(yè)模式創(chuàng)新來服務(wù)客戶，我們的工作首先是為藥品收集證據(jù)，從而驗(yàn)證藥品的可用性。其次，我們和客戶的合作絕大多數(shù)是為了落地一個新產(chǎn)品，包括新藥、新的化合物、新的分子以及一些醫(yī)療器械。相關(guān)數(shù)據(jù)不僅來自可穿戴設(shè)備收集，還產(chǎn)自大量的傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)，比如患者、照料他們的醫(yī)生護(hù)士、醫(yī)學(xué)血樣實(shí)驗(yàn)室、影像科，甚至來自于更新的測試，如遺傳基因檢測的結(jié)果。我們會把各種數(shù)據(jù)結(jié)合起來，據(jù)此建立模型。這個模型和商業(yè)模式不同，它表達(dá)的是哪種藥適合哪種類型的患者，使客戶可以基于該模型開發(fā)出盡可能精準(zhǔn)的治療藥物。我們最初只收集“某種疾病用某個藥所產(chǎn)生的某一個特定效果”的數(shù)據(jù)。采用新模式后，我們可以采集更大規(guī)模的數(shù)據(jù)，其中既包括在當(dāng)次臨床試驗(yàn)中的數(shù)據(jù)，也包括大量可以獲取的公共數(shù)據(jù)。

Yi：精準(zhǔn)醫(yī)療是否需要為每個病人建模？成本是否因此升高？

V：精準(zhǔn)醫(yī)療在某種程度上代表了全球新藥開發(fā)以及生物技術(shù)發(fā)展的新模式?，F(xiàn)在，基本上新藥品在推出過程中都自含了一套所謂的決策支持體系。所謂決策支持就是到底這種藥適合哪種患者；對醫(yī)生以及患者來說，什么藥能帶來最大的益處；哪些相應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)能夠加以評判，來幫助他們決策。從這個意義上說，所有的新藥都有一套體系來說明它怎樣能夠最有效。

一個傳統(tǒng)的醫(yī)療產(chǎn)品從臨床試驗(yàn)到上市所花的時間和經(jīng)濟(jì)成本是巨大的，時間一般在10年左右，經(jīng)濟(jì)成本達(dá)到10億美元都非常正常?，F(xiàn)在我們實(shí)際上已經(jīng)多次幫助客戶成功減少了這方面的開發(fā)時間和開支，以更快的速度拿到他們所需要的證據(jù)、建立針對某種患者的特定模型、判斷患者適合哪種藥，從而實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)醫(yī)療。事實(shí)上，精準(zhǔn)醫(yī)療能夠?yàn)榭蛻魩淼?，更多是?jié)省成本，而不是增加成本。

Yi：精準(zhǔn)醫(yī)療的“精準(zhǔn)”是精準(zhǔn)到個人還是只是精準(zhǔn)到更小的群體？

V：疫苗是一種“治療”，它所針對的是非常廣大的人群。還有像靶向抗癌藥物，它們針對某些細(xì)分人群提供針對性的靶向治療。未來會出現(xiàn)越來越精準(zhǔn)化的醫(yī)療，開發(fā)新藥、治療方式的研究也會發(fā)生非常大的變化。與原先針對的一大群人相比，現(xiàn)在的醫(yī)療更多關(guān)注每一個個體。比如我們有兩類產(chǎn)品，一類針對醫(yī)生，用來獲取醫(yī)生的數(shù)據(jù)；還有一類針對患者，這些系統(tǒng)能夠與患者的智能手機(jī)、傳感器連接，直接得到一系列數(shù)據(jù)，從而更好地幫助臨床試驗(yàn)的申辦方找到適應(yīng)某些更細(xì)分人群的標(biāo)準(zhǔn)以及最合適的治療方式。

Yi：AI技術(shù)的發(fā)展對Medidata從事的數(shù)據(jù)獲取和建模工作帶來哪些改變？

V：新藥開發(fā)是一個推進(jìn)十分艱難的領(lǐng)域，相關(guān)數(shù)據(jù)以及洞見只能從接受臨床試驗(yàn)的受試者身上獲取。這是新藥開發(fā)的復(fù)雜性和挑戰(zhàn)性。以前要開發(fā)一種新藥，需要經(jīng)歷各種挑戰(zhàn)，比如很難找到患者、可能針對的疾病非常罕見，或者患者病得非常嚴(yán)重以致達(dá)不到入組要求，便難以開展有效的臨床試驗(yàn)。所以我們的AI團(tuán)隊開發(fā)出了SCA（合成對照組）。原理是將其他臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)、歷史性數(shù)據(jù)整合進(jìn)來，在臨床試驗(yàn)中減少患者入組，同時也減少成本。對照組的數(shù)據(jù)是真實(shí)的，來自于另一個臨床試驗(yàn)，它不是人為合成的。隨著精準(zhǔn)醫(yī)療的進(jìn)一步發(fā)展，原先大規(guī)模征集患者數(shù)量的做法將會發(fā)生變化，藥物研究針對的對象范圍會越來越小，越來越精準(zhǔn)。未來，在研制新藥的臨床試驗(yàn)中，我們不僅可以從真實(shí)的患者身上獲得數(shù)據(jù)，從其他的臨床試驗(yàn)中獲得對照數(shù)據(jù)，還很有可能從虛擬的試驗(yàn)中獲得數(shù)據(jù)，這些豐富的數(shù)據(jù)來源令人期待。

Yi：達(dá)索系統(tǒng)和Medidata身處不同的領(lǐng)域，兩者的可協(xié)同之處是什么？

V：除了為研究人員提供研究工具，我們也做數(shù)據(jù)管理和分析，等于是提供了一個證明藥物有效的生命周期。藥物通過驗(yàn)證成功上市后，未來進(jìn)入生產(chǎn)、物流、分銷環(huán)節(jié)，相關(guān)的數(shù)字虛擬內(nèi)容以及技術(shù)是達(dá)索系統(tǒng)平臺能夠提供服務(wù)的部分。從治療理念的產(chǎn)生到最后在人體內(nèi)發(fā)生作用的全過程都可以涵蓋和包括。我們把這個延長的服務(wù)過程稱作藥物的“全生命周期管理”。其實(shí)，10項新藥研發(fā)里，只有兩款新藥最后能走到客戶手中，很大程度上是因?yàn)闆]有好的全生命周期管理平臺支撐它們走到最后。

Yi：藥物研發(fā)的失敗多大程度上是理論錯誤，多大程度上來自于管理工具的缺失？

V：其實(shí)兩種原因都有。影響新藥開發(fā)的，不僅是藥物本身的問題，還有很大部分是項目管理的問題，比如成本，還有各種各樣的因素會讓好的藥物最終找不到合適的受試者，尤其是未來的精準(zhǔn)醫(yī)療的藥物，因?yàn)樗会槍Ψ浅Ｐ〉哪且徊糠謱ο?。藥物試?yàn)失敗很大程度上是項目管理的原因，如果找不到那一部分的患者，這個藥物就是不成功的。我們能夠做的，是基于我們的數(shù)據(jù)，幫助新藥開發(fā)者精準(zhǔn)找到合適的患者，從而省掉傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)過程中為尋覓合適的試驗(yàn)對象花費(fèi)的大量時間與金錢。

Yi：Medidata創(chuàng)立于1990年代，在今天使用的技術(shù)、思想，或者在開發(fā)的產(chǎn)品中，哪些在10年前是沒有的？

V：人類面對的問題不是越來越少，而是越來越多了。不僅僅是2020年的這次疫情，跟2019年相比，（當(dāng)然，很大程度上也是因?yàn)橐咔椋┯械娜瞬蝗タ床×耍蛘呗圆〔豢戳?，甚至有生命危險的疾病也不去加以注意了。即使在疫情最終解除后，還是會有無數(shù)的人繼續(xù)得病。但是，我仍然看好這個行業(yè)的未來。因?yàn)槿藗儗τ卺t(yī)療健康以及生命科學(xué)有著前所未有的重視。過去二十多年的時間里，當(dāng)我的朋友問起與我職業(yè)相關(guān)的內(nèi)容時，他們不一定聽得懂我的解釋，但是今天幾乎所有人都知道什么叫臨床試驗(yàn)，每個人都知道它的意思是什么。以前，只有行業(yè)里的專業(yè)人士才知道通過大數(shù)據(jù)的分析能力能做出更好的臨床試驗(yàn)，但是他們沒有強(qiáng)烈的緊迫感。然而現(xiàn)在，無論是公眾還是專業(yè)人士，他們的需求與緊迫感都加強(qiáng)了。