受益于“港澳藥械通”的政策，越來越多的全球首創(chuàng)藥正在惠及中國患者。

8月21日，全球首款且唯一一款獲批用于治療低磷酸酯酶癥的酶替代療法“阿司福酶α注射液”獲得廣東省藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。

最新批準(zhǔn)的這款阿司福酶α注射液為阿斯利康研發(fā)的罕見病創(chuàng)新藥。該藥物中的活性物質(zhì)可以替代患者體內(nèi)缺少的堿性磷酸酶，并作為長期酶替代治療控制患者癥狀。

低磷酸酯酶癥是一種極其罕見的遺傳性漸進(jìn)式代謝紊亂疾病，發(fā)病率約十萬分之一?；颊咭蛉鄙賶A性磷酸酶(ALP)，骨礦化和骨質(zhì)素生成受到影響，致使骨骼生長和其強(qiáng)度出現(xiàn)問題，并引發(fā)其他并發(fā)癥，可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題，甚至造成終身負(fù)擔(dān)，嚴(yán)重影響生存質(zhì)量。

這種疾病在嬰兒期就會(huì)發(fā)病，患兒需要持續(xù)用藥。臨床數(shù)據(jù)顯示，在兒童患者中，阿司福酶α注射液可幫助患者實(shí)現(xiàn)低磷酸酯酶癥相關(guān)佝僂病的完全或?qū)嵸|(zhì)性治愈。

此次阿司福酶α注射液在大灣區(qū)的率先獲批，是國內(nèi)低磷酸酯酶癥治療的重大突破，為國內(nèi)患有遺傳性低磷酸酯酶癥的兒童患者帶來了新的治療希望。但與此同時(shí)，藥物的定價(jià)引發(fā)關(guān)注。

與大部分罕見病藥物一樣，阿司福酶α注射液價(jià)格高昂。根據(jù)公開信息，每毫克的價(jià)格就超過100美元，在美國，這種療法的年治療費(fèi)用高達(dá)28.6萬美元。

此前，內(nèi)地患兒家長可以在香港購買該藥物，有網(wǎng)上信息稱，按每周三針的量計(jì)算，每月的治療費(fèi)用據(jù)悉也高達(dá)12萬元人民幣，一年治療費(fèi)用在百萬人民幣以上。

隨著該藥物在大灣區(qū)獲批，也加速了未來在國內(nèi)全面獲批的進(jìn)程，治療費(fèi)用是否有望進(jìn)一步調(diào)整？對(duì)此，一位大灣區(qū)民營醫(yī)院方面人士對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示：“一般來說，通過港澳藥械通獲批的產(chǎn)品，價(jià)格參考港澳上市的價(jià)格，與廠家共同協(xié)商，這也事關(guān)后續(xù)國內(nèi)定價(jià)策略?！?/p>

目前，阿司福酶α注射液已經(jīng)在國內(nèi)啟動(dòng)了兩項(xiàng)三期臨床研究，其中一項(xiàng)針對(duì)既往未接受過阿司福酶α注射液治療的2歲至12歲以下的低磷酸酯酶癥兒童；另一項(xiàng)針對(duì)既往未接受過阿司福酶α注射液治療的12歲至18歲的青少年以及成人低磷酸酯酶癥患者。

今年上半年，“港澳藥械通”品種已擴(kuò)大至67種，受益患者7000多人次。

羅氏診斷中國總經(jīng)理姚國樑日前在接受第一財(cái)經(jīng)記者采訪時(shí)說道：“我們也享受到了這一政策，使一些新產(chǎn)品首先在大灣區(qū)獲得批準(zhǔn)，然后再由國家藥監(jiān)局在全國范圍內(nèi)批準(zhǔn)。我們對(duì)此表示歡迎，并嘗試借助這一政策來推動(dòng)創(chuàng)新，使優(yōu)質(zhì)醫(yī)療產(chǎn)品惠及更多患者，也讓我們的患者能盡快獲得先進(jìn)醫(yī)療產(chǎn)品。”