近年來，以基因編輯、干細(xì)胞、小分子核酸等為代表的生物科學(xué)技術(shù)迅速興起，研發(fā)熱度持續(xù)高漲，市場規(guī)模不斷擴大。這一領(lǐng)域的成果轉(zhuǎn)化及落地進展如何？有哪些亟待突破的難點？

中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心近日發(fā)布的一份《中國生物科技成果轉(zhuǎn)化藍皮書2024》（下稱《藍皮書》）稱，我國生物醫(yī)藥領(lǐng)域科技成果轉(zhuǎn)化率一直停留在5%左右的低位，難以突破和提高；此前QLS Advisors（量化生命科學(xué)咨詢公司）發(fā)布的息稱，2011至2020年期間，全球臨床用藥研發(fā)項目從臨床I期開始到獲批上市，LOA（Likelihood of Approved）7.9%，“綜合這兩個環(huán)節(jié)的轉(zhuǎn)化成功率，估算中國生物醫(yī)藥科技成果從基礎(chǔ)研究或藥物發(fā)現(xiàn)到最終獲得上市審批的轉(zhuǎn)化成功率低于1%。”

究其原因，《藍皮書》羅列了4方面問題，包括源頭創(chuàng)新能力較為薄弱，高?；蜥t(yī)療機構(gòu)現(xiàn)行的考核與激勵機制在論文發(fā)表和專利申請上占比更多；資源投入配置有待加強，數(shù)據(jù)資源共享程度不夠、精確度高的科學(xué)儀器和設(shè)備供給不足；監(jiān)管體系配套制度體系仍在完善；創(chuàng)新生態(tài)體系要素需進一步協(xié)同。《藍皮書》還強調(diào)，絕大部分開發(fā)者難以跨越“死亡之谷”（Valley of Death），即一項生物技術(shù)在概念驗證、小試和中試放大等環(huán)節(jié)中存在較大失敗率。

“死亡之谷”，通常指的是一項科學(xué)基礎(chǔ)研究與產(chǎn)業(yè)界所重點推進的產(chǎn)品開發(fā)之間的“鴻溝”，如何跨越“死亡之谷”？

“在我國生物技術(shù)領(lǐng)域，一些如PD-1（免疫抑制分子）已經(jīng)非常成熟了，甚至也有企業(yè)完成了相關(guān)技術(shù)專利的‘出海’，被跨國公司所認(rèn)可，再如由于CAR-T細(xì)胞療法的療效得到了一定的驗證，因此國內(nèi)現(xiàn)階段布局該技術(shù)的企業(yè)不少。”中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會副理事長吳朝暉告訴第一財經(jīng)記者，如果生物技術(shù)路徑是通的、路線也成熟，那么成果轉(zhuǎn)化的效率就會高很多，“但如果是一個新興前沿生物技術(shù)，沒有前車之鑒，它的轉(zhuǎn)化就會經(jīng)歷一個相當(dāng)漫長的過程。”

對于如何降低生物藥的中試放大環(huán)節(jié)的成本和失敗率，吳朝暉表示，“生物藥的中試放大需要相應(yīng)的精細(xì)化的設(shè)施和設(shè)備，一些初創(chuàng)型企業(yè)、醫(yī)療機構(gòu)等不具備這樣的條件，共享實驗室或許是個不錯的選擇。另外，生物科技成果轉(zhuǎn)化還需要在最初就考慮到上下游產(chǎn)業(yè)鏈的協(xié)同，一些關(guān)鍵性的原材料如果解決不好技術(shù)銜接的問題，它們的遞送功能、成藥性都會受到影響。”

據(jù)《藍皮書》闡述，在概念驗證、小試等環(huán)節(jié)，“概念驗證中心”的設(shè)立被認(rèn)為能助推生物科技成果轉(zhuǎn)化的落地，但該中心必須具備項目篩選和管理的能力，以及關(guān)注技術(shù)的成熟度、商業(yè)潛力，中心和高校組成的合作網(wǎng)絡(luò)必須緊密而有效；而在中試放大環(huán)節(jié)，《藍皮書》則稱，中試基地一線專業(yè)人才的短缺是一大困境，此外，中試投入后的失敗風(fēng)險，利益共享機制不完善，中試熟化、工程開發(fā)、樣品試制等方面服務(wù)能力不足也是重點。

“生物科技成果轉(zhuǎn)化的‘工程驗證和實現(xiàn)’往往需要多個學(xué)科的協(xié)同合作，這包括了生物學(xué)、工程學(xué)、材料學(xué)、計算機科學(xué)等多個領(lǐng)域，但往往學(xué)科之間的跨界交叉與互動很少。”生物技術(shù)科研技術(shù)與設(shè)備的供應(yīng)方、思拓凡中國總裁李蕾對記者表示，為此，應(yīng)通過鼓勵科研機構(gòu)與企業(yè)、高校的跨學(xué)科合作，來加速創(chuàng)新技術(shù)向工程化方向的推進。

對于工程驗證和實現(xiàn)領(lǐng)域的難題，《藍皮書》建議稱，一方面，應(yīng)完善中試熟化機制。推動以行業(yè)龍頭企業(yè)為投資主體，以新型研發(fā)機構(gòu)、高校院所為技術(shù)支撐，聯(lián)合政府相關(guān)部門與社會資本共同打造一批從事技術(shù)集成、熟化和工程化的中試平臺。

另一方面，推進載體平臺要素聚集?；谏锼幯邪l(fā)轉(zhuǎn)化對上游輔料耗材等的定制化需求，引入產(chǎn)業(yè)鏈相關(guān)企業(yè)參與到成果轉(zhuǎn)化。以產(chǎn)業(yè)園區(qū)為抓手，構(gòu)建從基礎(chǔ)研究到產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化的上下游聯(lián)動機制，吸引更多的高端人才、先進技術(shù)和資本投入，形成良好的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

“解決生物技術(shù)工程化率低的難題，實際上還是需要上下游產(chǎn)業(yè)鏈的高效協(xié)同，尤其產(chǎn)業(yè)鏈條上游的供應(yīng)商、材料制造商和下游的生產(chǎn)企業(yè)需要緊密合作，優(yōu)化工藝流程，確保技術(shù)能夠順利從實驗室轉(zhuǎn)化為可行的工業(yè)化生產(chǎn)方案。此外，科創(chuàng)團隊/開發(fā)者還需注重知識產(chǎn)權(quán)管理，這可以使得合作開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化過程能夠得到有效保護。”李蕾說。