1月7日，記者從上海市東方醫(yī)院獲悉，中國首個誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）衍生細胞療法治療帕金森病取得了突破性進展。受試者在參加臨床試驗12個月后的測試結(jié)果顯示，其運動能力及生活質(zhì)量較治療前有了顯著改善，帕金森病量表12個月評分減少超過20分。

上述臨床研究由上海市東方醫(yī)院劉中民教授團隊與士澤生物聯(lián)合獲批開展，這也是國內(nèi)首次采用人自體iPSC來源的亞型特化多巴胺能神經(jīng)前體細胞替代性移植治療帕金森病，研究顯示出較好的臨床治療安全性和有效性。

近年來，隨著全球科學(xué)家對神經(jīng)系統(tǒng)可塑性和神經(jīng)再生方面的深入研究，干細胞療法已成為當(dāng)前國際上的研究熱點。劉中民認為，該療法有可能逆轉(zhuǎn)帕金森病的惡化病程，為我國帕金森病臨床治療增添新策略。

帕金森病是一種常見的中老年中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，患者具有的運動與非運動癥狀是其顯著的臨床特征。流行病學(xué)調(diào)查研究顯示，歐美國家60歲以上帕金森病患病率為1%，我國65歲以上人群患病率為1.7%。我國是世界上帕金森患者最多的國家，估計到2030年，我國帕金森患者人數(shù)將上升到494萬人，幾乎占到全球帕金森病患病人數(shù)的一半。

上海市東方醫(yī)院功能神經(jīng)外科主任吳景文教授介紹，目前帕金森病的治療方法主要是藥物治療和手術(shù)治療。藥物療效在3～5年后就開始減退并出現(xiàn)很多不良反應(yīng)。外科手術(shù)治療費用較高、適用范圍有限，手術(shù)創(chuàng)傷較大。相對于傳統(tǒng)藥物和手術(shù)等治療方式，iPSC細胞分化的多巴胺神經(jīng)前體細胞的替代治療是一種全新的治療模式，有望為治療帕金森病帶來新的希望。

在國外，已經(jīng)有很多學(xué)者開展了多項iPSC細胞衍生的多巴胺能祖細胞治療帕金森的臨床前研究。靈長類動物的試驗表明，iPSC細胞治療帕金森病是安全有效的，其結(jié)果對于將來的細胞移植療法的臨床轉(zhuǎn)化具有重要的指導(dǎo)意義。據(jù)新英格蘭雜志上發(fā)表的一篇文章報道，1例患病10年的帕金森患者接受植入了iPSC來源的多巴胺能神經(jīng)元，研究結(jié)果顯示，移植的多巴胺能神經(jīng)元在患者腦內(nèi)存活并發(fā)揮治療作用。

上海市東方醫(yī)院與士澤生物合作的研究團隊聯(lián)合開發(fā)了自體iPSC來源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液，并完成了包括中國首例在內(nèi)的多例中重度帕金森病患者的干細胞治療臨床研究，取得了功能性逆轉(zhuǎn)帕金森病的突破性成果。

“iPSC是再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一項開創(chuàng)性的技術(shù)，”吳景文表示，由于干細胞具有多向分化潛能和自我更新的特性，通過細胞移植來治療包括帕金森病在內(nèi)的病癥，已成為科學(xué)界的一個趨勢。

iPSC細胞療法并非僅可用于帕金森病。2024年10月，士澤生物宣布完成逾億元B1輪市場化融資。本輪融資將用于士澤生物臨床級iPS衍生細胞藥治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病管線的完善，進一步開展臨床研究以及推進多項注冊臨床試驗。11月，士澤生物宣布，已經(jīng)聯(lián)合東方醫(yī)院完成全球首例漸凍癥入組治療，采用自主開發(fā)的iPSC衍生細胞新藥，該新藥已獲FDA孤兒藥資格，此臨床研究是我國首個獲批的iPSC衍生細胞藥物治療漸凍癥項目。

上海市東方醫(yī)院名譽院長、上海市干細胞臨床轉(zhuǎn)化研究院院長劉中民教授告訴記者，近年來，同濟大學(xué)及其附屬上海東方醫(yī)院與士澤生物聯(lián)合獲批進行兩項國家級干細胞臨床研究項目治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病，均為中國首例或全球首例。

干細胞在醫(yī)學(xué)界被稱為“萬用細胞”，干細胞與再生醫(yī)學(xué)也被譽為全球第三次醫(yī)療革命。近年來，隨著全球科學(xué)家對神經(jīng)系統(tǒng)可塑性和神經(jīng)再生方面的深入研究，干細胞療法已成為當(dāng)前國際上的研究熱點。目前，臨床試驗中應(yīng)用較多的干細胞類型，包括間充質(zhì)干細胞、神經(jīng)干細胞、胚胎干細胞和iPSC等。

最新的消息是，2025年1月2日，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準艾米邁托賽注射液上市，這是我國首款獲批的干細胞治療藥品。此前不久，也就是2024年12月18日，美國食品藥物監(jiān)督管理局(FDA)批準Mesoblast公司研發(fā)的細胞療法Ryoncil上市，成為美國首款批準的間充質(zhì)干細胞療法。

前瞻研究院數(shù)據(jù)顯示，截至2024年10月，我國共有148例干細胞藥物臨床研究申請（IND）獲受理，106例已獲批。其中，間充質(zhì)干細胞（MSC）藥物合計78例，占比73.6%，是干細胞藥物研發(fā)最主要的細胞類型；iPSC來源功能細胞的干細胞藥物已有10例獲批。

不過，并非所有醫(yī)療機構(gòu)都可以開展干細胞臨床研究，我國干細胞行業(yè)的臨床批準開展及轉(zhuǎn)化應(yīng)用是由我國國家衛(wèi)健委及國家藥監(jiān)局備案批準及許可審批的雙軌制進行管理的。