當(dāng)?shù)貢r間3月28日，美國Milestone Pharmaceuticals表示，美國FDA（美國食品藥品監(jiān)督管理局）拒絕批準(zhǔn)該公司的一款用于心臟病治療的鼻噴霧劑，F(xiàn)DA要求對進(jìn)行該藥物測試的設(shè)施進(jìn)行檢查。

消息導(dǎo)致Milestone股價暴跌60%。該公司此前預(yù)計(jì)這款藥物將在2025年中期獲批上市。

據(jù)稱，F(xiàn)DA強(qiáng)調(diào)了與這款藥物相關(guān)的兩個關(guān)鍵化學(xué)問題以及制造和控制流程的問題，但并未對藥物本身的安全性或有效性提出擔(dān)憂。

值得一提的是，2023年12月這款藥物已經(jīng)被FDA拒絕批準(zhǔn)過一次，公司隨后重新提交了申請。

這款治療心臟病的鼻噴霧劑為新型鈣通道阻滯劑艾曲帕米（etripamil），該噴霧劑用于治療陣發(fā)性室上性心動過速（PSVT）。這是一種以心臟電系統(tǒng)異常為特征的疾病，會導(dǎo)致心律失常，特征是突然發(fā)作心跳加速。新型的噴霧劑可在無醫(yī)療監(jiān)督的環(huán)境（例如在家中），自行給藥以快速終止急性PSVT發(fā)作。

2021年5月，中國生物科技公司箕星藥業(yè)與Milestone達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，獲得艾曲帕米在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化該產(chǎn)品治療PSVT和其他心血管疾病的獨(dú)家許可權(quán)。2025年1月，該產(chǎn)品的上市申請獲得中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）受理，擬用于治療PSVT。

FDA的拒絕可能令該藥物在中國的審批不確定性增加，這意味著箕星藥業(yè)的投資回報(bào)也將面臨不確定。

根據(jù)去年9月箕星藥業(yè)發(fā)布的一項(xiàng)艾曲帕米中國三期臨床數(shù)據(jù)，在全國40多家醫(yī)院的500例患者中，服用艾曲帕米的患者更多轉(zhuǎn)復(fù)為正常竇性心律，且在無需持續(xù)醫(yī)療監(jiān)控的條件下，未引發(fā)嚴(yán)重的副作用。

這項(xiàng)臨床研究的首席研究者、國家心血管疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院心內(nèi)科主任馬長生教授指出，在中國，每1000人中有2.3-4人患有PSVT，預(yù)計(jì)總患者人數(shù)為300萬-600萬。目前終止急性發(fā)作的治療需要急診靜脈注射鈣通道阻滯劑和靜脈注射抗心律失常藥物?；颊咄ǔＣ磕陼卸啻螣o法預(yù)測的PSVT發(fā)作，對其生活質(zhì)量產(chǎn)生重大影響。

他認(rèn)為，如何在非醫(yī)院環(huán)境下讓這些患者迅速、便捷地獲取有效的治療方案，是提升患者生活質(zhì)量和治療體驗(yàn)的關(guān)鍵。