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          肥厚型心肌病新療法上市!每月治療費(fèi)用約7000元

          第一財(cái)經(jīng) 2024-10-24 20:14:39 聽(tīng)新聞

          作者:錢(qián)童心    責(zé)編:樂(lè)琰

          中國(guó)科學(xué)院院士、中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波教授開(kāi)出了百時(shí)美施貴寶(BMS)創(chuàng)新的心臟治療藥物邁凡妥(通用名:瑪伐凱泰膠囊)的“首方”。

          10月24日,第一財(cái)經(jīng)記者從復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院了解到,中國(guó)科學(xué)院院士、中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波教授開(kāi)出了百時(shí)美施貴寶(BMS)創(chuàng)新的心臟治療藥物邁凡妥(通用名:瑪伐凱泰膠囊)的“首方”。該藥物于今年上半年獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn),“首方”的開(kāi)出意味著該藥物正式在國(guó)內(nèi)上市,開(kāi)啟商業(yè)化。

          葛均波當(dāng)天開(kāi)出了7張邁凡妥處方。該藥物為全球首創(chuàng)藥,也是目前唯一獲批用于治療梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制劑,用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)(NYHA)心功能分級(jí)II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善運(yùn)動(dòng)能力和癥狀。

          瑪伐凱泰中國(guó)臨床研究EXPLORER-CN主要研究者、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)教授表示:“瑪伐凱泰具有獨(dú)特的作用機(jī)制,能夠靶向疾病核心病理生理機(jī)制,在緩解左心室流出道梗阻、改善臨床癥狀等方面為患者帶來(lái)了顯著獲益,患者的運(yùn)動(dòng)能力和生活質(zhì)量明顯改善。在國(guó)內(nèi)上市后,有望重新定義這一患者群體的治療前景?!?/p>

          肥厚型心肌病主要是由于編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導(dǎo)致的,或病因不明的心肌病,以心肌肥厚為特征,左心室壁受累最常見(jiàn)。我國(guó)經(jīng)年齡和性別校正后的肥厚型心肌病患病率約為每10萬(wàn)人中有80個(gè)。

          不過(guò),作為新上市的創(chuàng)新藥,邁凡妥的價(jià)格也不低。第一財(cái)經(jīng)記者從中山醫(yī)院方面了解到,瑪伐凱泰小劑量一個(gè)月的治療費(fèi)用約7000元?!澳壳胺屎裥托募〔](méi)有好的治療藥物,瑪伐凱泰提供了一種新的選擇,但和很多新藥剛上市的情況一樣,創(chuàng)新藥的價(jià)格都不低?!币晃恍膬?nèi)科醫(yī)生對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示。

          對(duì)此,BMS方面對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示:“瑪伐凱泰的價(jià)格以終端銷(xiāo)售價(jià)格為準(zhǔn),該藥物在中國(guó)的價(jià)格綜合考慮了藥品本身為患者、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和社會(huì)帶來(lái)的價(jià)值,以及巨大的臨床未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求和中國(guó)患者的支付能力。同時(shí)將影響醫(yī)療體系的經(jīng)濟(jì)因素考慮在內(nèi),以期為患者提供合適、快速和可持續(xù)的創(chuàng)新藥物可及性?!?/p>

          華爾街券商韋德布什此前估計(jì),到2026年前,這種治療阻塞性肥厚型心肌病的藥物至少每年產(chǎn)生26億美元的收入。

          BMS此前也預(yù)計(jì),瑪伐凱泰于2023年開(kāi)始增加收益。該公司還表示,希望探索將mavacamten用于其他疾病的治療。

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