12月10日，權(quán)威國際學(xué)術(shù)期刊《自然》發(fā)布2024年度十大人物。中國有兩位學(xué)者入選，分別是中國人民解放軍海軍軍醫(yī)大學(xué)（上海長征醫(yī)院）風(fēng)濕病專家徐滬濟教授和中國科學(xué)院國家天文臺研究員、嫦娥六號任務(wù)工程副總設(shè)計師李春來。

《自然》對徐滬濟的評價為“無畏的醫(yī)者”，稱他“勇敢嘗試了自身免疫性疾病的革命性療法”。

徐滬濟團隊發(fā)表了治療自身免疫性疾病的CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞）療法的首批結(jié)果，在國際上首次使用異體現(xiàn)貨通用型CAR-T療法幫助3名風(fēng)濕免疫性疾病患者達到長期緩解。一旦成功，這種供體策略可能實現(xiàn)CAR-T細(xì)胞療法的批量生產(chǎn)，從而降低成本，擴大覆蓋面。

上述臨床研究成果最先于今年7月發(fā)表在《細(xì)胞》雜志上，并于今年10月5日登上《自然》官網(wǎng)頭條。徐滬濟在10月接受采訪時透露，已經(jīng)使用不同類型的異體CAR-細(xì)胞治療了24例患者，取得了預(yù)期的療效。

根據(jù)《自然》的報道，徐滬濟團隊在給病人完成首次治療后忐忑不安?！拔覀兯恢?，因為這些都是重病病人。” 他說道。據(jù)他介紹，接受細(xì)胞工程改造的免疫細(xì)胞治療兩周后，一位患有可能導(dǎo)致重度肌無力疾病的女性有力氣抬手臂和梳頭，另外兩名男性患者的癥狀也開始消失。6個多月后，所有三位病人都進入緩解期。

過去CAR-T細(xì)胞療法已經(jīng)被廣泛用于治療惡性B細(xì)胞血癌等血液腫瘤領(lǐng)域，徐滬濟的研究令這種療法在治療自身免疫性疾病方面也展現(xiàn)出前景。

徐滬濟的試驗所使用的細(xì)胞取自一個獨立供體（異體），一旦成功，這種供體策略或?qū)崿F(xiàn)CAR-T細(xì)胞療法的批量生產(chǎn)，從而降低成本，擴大覆蓋面。

這項突破進展也是大規(guī)模生產(chǎn)CAR-T細(xì)胞療法治療自身免疫病邁出的關(guān)鍵第一步。近年來，CAR-T細(xì)胞療法在系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化癥等自身免疫病方面也展現(xiàn)了巨大前景，這些疾病是由于不正常的免疫細(xì)胞產(chǎn)生并釋放了攻擊自身組織的自身抗體。但目前已上市的CAR-T細(xì)胞療法均使用來自患者自身的免疫細(xì)胞進行基因工程改造，這使得該療法極其昂貴且耗時耗力。

不過徐滬濟強調(diào)，接受供體來源的CAR-T細(xì)胞治療的自身免疫疾病患者是否會面臨其他風(fēng)險，目前還有待時間的檢驗。

華東師范大學(xué)免疫學(xué)家杜冰評價徐滬濟稱：“他很勇敢?！倍疟膱F隊開發(fā)了這種CAR-T試驗中使用的細(xì)胞，利用基因編輯工具CRISPR-Cas9敲除了供體T細(xì)胞的5個基因，防止移植細(xì)胞攻擊宿主或受到宿主排異。杜冰表示，他們聯(lián)系過很多醫(yī)生，請他們嘗試將此類細(xì)胞用于自身免疫性疾病，但“只有徐滬濟愿意冒這個險”。

德國埃爾朗根大學(xué)免疫學(xué)家喬治·謝特（Georg Schett）評價徐滬濟的工作“是一個重大發(fā)現(xiàn)”。“這一創(chuàng)新療法不僅為自身免疫病患者帶來了生命質(zhì)量的提升，也有望降低治療成本?！敝x特表示，“他的研究為未來治療這類復(fù)雜疾病提供了新思路。”