12月10日，權(quán)威國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《自然》發(fā)布2024年度十大人物。中國(guó)有兩位學(xué)者入選，分別是中國(guó)人民解放軍海軍軍醫(yī)大學(xué)（上海長(zhǎng)征醫(yī)院）風(fēng)濕病專家徐滬濟(jì)教授和中國(guó)科學(xué)院國(guó)家天文臺(tái)研究員、嫦娥六號(hào)任務(wù)工程副總設(shè)計(jì)師李春來(lái)。

《自然》對(duì)徐滬濟(jì)的評(píng)價(jià)為“無(wú)畏的醫(yī)者”，稱他“勇敢嘗試了自身免疫性疾病的革命性療法”。

徐滬濟(jì)團(tuán)隊(duì)發(fā)表了治療自身免疫性疾病的CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞）療法的首批結(jié)果，在國(guó)際上首次使用異體現(xiàn)貨通用型CAR-T療法幫助3名風(fēng)濕免疫性疾病患者達(dá)到長(zhǎng)期緩解。一旦成功，這種供體策略可能實(shí)現(xiàn)CAR-T細(xì)胞療法的批量生產(chǎn)，從而降低成本，擴(kuò)大覆蓋面。

上述臨床研究成果最先于今年7月發(fā)表在《細(xì)胞》雜志上，并于今年10月5日登上《自然》官網(wǎng)頭條。徐滬濟(jì)在10月接受采訪時(shí)透露，已經(jīng)使用不同類型的異體CAR-細(xì)胞治療了24例患者，取得了預(yù)期的療效。

根據(jù)《自然》的報(bào)道，徐滬濟(jì)團(tuán)隊(duì)在給病人完成首次治療后忐忑不安?！拔覀兯恢?，因?yàn)檫@些都是重病病人?！?他說(shuō)道。據(jù)他介紹，接受細(xì)胞工程改造的免疫細(xì)胞治療兩周后，一位患有可能導(dǎo)致重度肌無(wú)力疾病的女性有力氣抬手臂和梳頭，另外兩名男性患者的癥狀也開(kāi)始消失。6個(gè)多月后，所有三位病人都進(jìn)入緩解期。

過(guò)去CAR-T細(xì)胞療法已經(jīng)被廣泛用于治療惡性B細(xì)胞血癌等血液腫瘤領(lǐng)域，徐滬濟(jì)的研究令這種療法在治療自身免疫性疾病方面也展現(xiàn)出前景。

徐滬濟(jì)的試驗(yàn)所使用的細(xì)胞取自一個(gè)獨(dú)立供體（異體），一旦成功，這種供體策略或?qū)崿F(xiàn)CAR-T細(xì)胞療法的批量生產(chǎn)，從而降低成本，擴(kuò)大覆蓋面。

這項(xiàng)突破進(jìn)展也是大規(guī)模生產(chǎn)CAR-T細(xì)胞療法治療自身免疫病邁出的關(guān)鍵第一步。近年來(lái)，CAR-T細(xì)胞療法在系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化癥等自身免疫病方面也展現(xiàn)了巨大前景，這些疾病是由于不正常的免疫細(xì)胞產(chǎn)生并釋放了攻擊自身組織的自身抗體。但目前已上市的CAR-T細(xì)胞療法均使用來(lái)自患者自身的免疫細(xì)胞進(jìn)行基因工程改造，這使得該療法極其昂貴且耗時(shí)耗力。

不過(guò)徐滬濟(jì)強(qiáng)調(diào)，接受供體來(lái)源的CAR-T細(xì)胞治療的自身免疫疾病患者是否會(huì)面臨其他風(fēng)險(xiǎn)，目前還有待時(shí)間的檢驗(yàn)。

華東師范大學(xué)免疫學(xué)家杜冰評(píng)價(jià)徐滬濟(jì)稱：“他很勇敢。”杜冰的團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)了這種CAR-T試驗(yàn)中使用的細(xì)胞，利用基因編輯工具CRISPR-Cas9敲除了供體T細(xì)胞的5個(gè)基因，防止移植細(xì)胞攻擊宿主或受到宿主排異。杜冰表示，他們聯(lián)系過(guò)很多醫(yī)生，請(qǐng)他們嘗試將此類細(xì)胞用于自身免疫性疾病，但“只有徐滬濟(jì)愿意冒這個(gè)險(xiǎn)”。

德國(guó)埃爾朗根大學(xué)免疫學(xué)家喬治·謝特（Georg Schett）評(píng)價(jià)徐滬濟(jì)的工作“是一個(gè)重大發(fā)現(xiàn)”?！斑@一創(chuàng)新療法不僅為自身免疫病患者帶來(lái)了生命質(zhì)量的提升，也有望降低治療成本?！敝x特表示，“他的研究為未來(lái)治療這類復(fù)雜疾病提供了新思路?！?/p>