當(dāng)?shù)貢r間12月18日，美國FDA批準了來自Mesoblast公司的全球首款間充質(zhì)基質(zhì)（MSC）細胞療法Ryoncil，也是全球首個同種異體“現(xiàn)貨型”細胞療法，用于治療2個月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）。

值得一提的是，該療法經(jīng)歷了三次數(shù)據(jù)遞交后才終于獲批。去年，美國FDA要求Mesoblast提供更多關(guān)于Ryoncil療法的數(shù)據(jù)，以支持其安全性和有效性。

FDA建議，醫(yī)生應(yīng)持續(xù)監(jiān)測Ryoncil輸注后的情況，如果有任何反應(yīng)跡象，例如呼吸短促、低血壓、發(fā)燒或呼吸急促等，應(yīng)停止輸注。

針對首款MSC細胞療法獲批，一位業(yè)內(nèi)人士對第一財經(jīng)記者表示：“之前有人質(zhì)疑MSC細胞療法是無用的技術(shù)，現(xiàn)在FDA的決定讓這一技術(shù)迎來了春天。國內(nèi)此類療法離獲批也不遠了?！?/p>

12月19日，A股干細胞相關(guān)企業(yè)股價大漲，中源協(xié)和（600645.SH）漲幅一度超過8%，戴維醫(yī)療（300314.SZ）開盤一度上漲7%。

上述人士認為，F(xiàn)DA批準首個MSC療法對于國內(nèi)的細胞治療行業(yè)是一個利好消息，預(yù)計國內(nèi)同類產(chǎn)品可能會在今年年內(nèi)獲批。

公開信息顯示，國內(nèi)一款由鉑生卓越開發(fā)的干細胞藥物已在今年6月獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心上市申請正式受理，并納入優(yōu)先審批名單。這款名為“艾米邁托賽注射液”（人臍帶間充質(zhì)干細胞）產(chǎn)品的適應(yīng)癥同樣為激素失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD），對標剛剛獲FDA批準的MSC細胞治療產(chǎn)品。

今年9月，鉑生卓越還獲得了北京市藥品監(jiān)督管理局核發(fā)的全國第一張干細胞藥品生產(chǎn)許可證，這也意味著該公司已獲得生產(chǎn)干細胞藥品的法定資格與能力。

MSC是一類多能干細胞，可從組織中分離獲得并在體外培養(yǎng)和擴增，具有增殖能力強、免疫原性低、多分化潛力等優(yōu)點，這些細胞從健康成人捐贈者的骨髓、脂肪和臍帶等組織中分離出來，在當(dāng)前臨床研究中應(yīng)用最多。

同濟大學(xué)附屬東方醫(yī)院朱鴻明教授向第一財經(jīng)記者介紹稱：“目前MSC在臨床研究中的安全性已經(jīng)得到廣泛認可，其干預(yù)方式主要包括組織原位注射和靜脈輸注，將MSC以醫(yī)療技術(shù)或藥品落地轉(zhuǎn)化是當(dāng)下的行業(yè)發(fā)展重點?！?/p>

近年來，我國陸續(xù)頒布一系列政策，從臨床研究到產(chǎn)業(yè)發(fā)展，明確支持鼓勵干細胞創(chuàng)新技術(shù)發(fā)展和產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化落地。國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了多項指導(dǎo)原則，如《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，為干細胞產(chǎn)品的研發(fā)、注冊申報及臨床試驗提供技術(shù)指導(dǎo)。

另據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗中心網(wǎng)站統(tǒng)計，2018年至2024年7月底，干細胞新藥IND（新藥臨床研究申請）申報獲得受理的項目超過100個，IND獲批項目83個，進入臨床試驗階段的項目超過60個，但進入后期臨床試驗的寥寥無幾。

朱鴻明教授認為，目前國內(nèi)針對MSC的臨床研究同質(zhì)化比較明顯，以效仿國外研究方案為主，針對中國人群的“本地化”方案仍然比較有限。

展望未來國內(nèi)MSC細胞療法的發(fā)展方向，朱鴻明認為，精準的適應(yīng)癥的選擇與干預(yù)策略的設(shè)計是MSC臨床研究的成功關(guān)鍵。此外，隨著更多行業(yè)巨頭加入，以及自動化技術(shù)的進步，MSC的規(guī)模化生產(chǎn)工藝趨近成熟，如何減少由供體組織（如臍帶）導(dǎo)致的MSC批次間差異也將成為下一階段的研究重點。

“除了FDA已經(jīng)獲批的GVHD適應(yīng)癥，如何更好地挖掘MSC細胞療法治療潛力，也需要更深層的基礎(chǔ)研究?！敝禅櫭髡f。