我國干細(xì)胞療法在臨床應(yīng)用上邁出關(guān)鍵一步。1月2日，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)我國首款干細(xì)胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）。

艾米邁托賽注射液早在2013年就遞交了臨床試驗(yàn)申請（IND），2020年2月首次獲批臨床，因在探索性II期臨床中展現(xiàn)出較為出色的治療效果，2024年6月被CDE（中國藥品審評中心）納入優(yōu)先審評審批。目前該藥物仍在進(jìn)行III期臨床試驗(yàn)，雖然此次是附條件獲批上市，但依然是國內(nèi)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)在商業(yè)化應(yīng)用方面的一次重大突破。

隨著政策環(huán)境的持續(xù)改善，近年來國內(nèi)進(jìn)入臨床階段的干細(xì)胞藥物數(shù)量持續(xù)增加，行業(yè)或?qū)⒂瓉碛忠惠啺l(fā)展高峰，在此過程中，哪些企業(yè)有望站上風(fēng)口？

全球干細(xì)胞藥物研發(fā)快速發(fā)展

干細(xì)胞具有較強(qiáng)的自我修復(fù)和再生能力，通過干細(xì)胞再生干預(yù)一直被認(rèn)為可以治愈多種難以攻克的疑難雜癥。2000年以來，隨著臨床研究的持續(xù)推進(jìn)以及基因編輯、細(xì)胞培養(yǎng)等技術(shù)的革新，全球藥企在干細(xì)胞療法領(lǐng)域取得突破的速度持續(xù)加快，臨床項(xiàng)目持續(xù)增多。截至2024年底，美國臨床試驗(yàn)注冊庫（clinicaltrials.gov）網(wǎng)站上有關(guān)的項(xiàng)目已超過8300項(xiàng)。

市場研究和咨詢機(jī)構(gòu)Precedence Research在分析報告中預(yù)測，到2034年，全球干細(xì)胞市場規(guī)模將增長至約 488.3億美元，較2023年的150億美元增長超過200%，2024至2034年間復(fù)合增速超過11%。

作為干細(xì)胞研究的重要分支，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSGs）目前已被證實(shí)在治療神經(jīng)系統(tǒng)和腦部疾病、心血管疾病、肺部疾病等多種疾病方面具有臨床效果。

MSGs是一類多能干細(xì)胞（PSC），具有配型門檻低，擴(kuò)增能力強(qiáng)，使用安全性較高等諸多優(yōu)勢，并且由于其廣泛分布于骨髓、臍帶、臍帶血或脂肪等人體組織器官之中，不僅獲取簡單，也避開了可能存在的倫理風(fēng)險。

從目前臨床試驗(yàn)的情況來看，MSGs正逐漸取代造血干細(xì)胞，成為全球干細(xì)胞療法的主要研究方向。在clinicaltrials.gov網(wǎng)站上，截至2024年底有關(guān)MSGs的項(xiàng)目數(shù)量在1500項(xiàng)左右，較兩年前增長了近50%。

商業(yè)化方面，據(jù)《Pharmaceuticals》期刊上相關(guān)文章統(tǒng)計(jì)，目前全球已有13項(xiàng)干細(xì)胞創(chuàng)新療法獲批上市。其中，中國和美國近期先后迎來首款MSGs藥物獲批。

2024年12月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了首個間充質(zhì)干細(xì)胞藥物Ryoncil（remestemcel-L-rknd）在美國上市，用于治療2個月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。此次艾米邁托賽注射液在國內(nèi)獲批上市，標(biāo)志著干細(xì)胞藥物已先后在中美兩大重量級市場獲得商業(yè)化突破，對整個行業(yè)的發(fā)展而言有著積極意義

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中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)環(huán)境逐步改善

為推動干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)規(guī)范發(fā)展，我國近年來陸續(xù)出臺了多項(xiàng)監(jiān)管和產(chǎn)業(yè)支持政策，行業(yè)發(fā)展環(huán)境持續(xù)改善。其中，CDE自2020年以來陸續(xù)出臺多項(xiàng)干細(xì)胞藥物相關(guān)的技術(shù)指南，明確了干細(xì)胞藥物的申報途徑和標(biāo)準(zhǔn)。

地方政策上，目前北京、上海、天津、山東、河北、江蘇、廣東等省市已先后發(fā)布干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)相關(guān)的政策，為開展干細(xì)胞創(chuàng)新藥的臨床試驗(yàn)以及相關(guān)技術(shù)研究提供支持。

2024年12月，海南通過了《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》，涵蓋了臨床試驗(yàn)、轉(zhuǎn)化應(yīng)用、價格申請等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，從政策法規(guī)層面再次大力支持干細(xì)胞等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

盡管仍有較大的優(yōu)化空間，但國內(nèi)政策環(huán)境改善的趨勢已愈發(fā)明確。受此影響，我國的干細(xì)胞藥物研發(fā)和申報工作也在近一年來出現(xiàn)快速增長。數(shù)據(jù)顯示，2020年以來CDE受理的干細(xì)胞新藥申請共計(jì)85項(xiàng)，其中有19項(xiàng)于2024年內(nèi)申報。

臨床項(xiàng)目方面，目前獲得CDE臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可的間充質(zhì)干細(xì)胞藥物試驗(yàn)共計(jì)68項(xiàng)。除了此次獲批上市的艾米邁托賽，已進(jìn)入臨床II期后的干細(xì)胞創(chuàng)新藥項(xiàng)目已達(dá)16項(xiàng)，適應(yīng)證涉及關(guān)節(jié)炎、肝硬化、肺病、抗宿主病、肛腸疾病等，未來數(shù)年間有望獲批上市的干細(xì)胞創(chuàng)新藥物數(shù)量較為可觀。

弗若斯特沙利文預(yù)測，從2027年到2030年，中國干細(xì)胞來源細(xì)胞療法產(chǎn)品市場將從14億元增至180億元，復(fù)合年增長率為137.2%。

但值得注意的是，從在研管線的適應(yīng)證布局來看，國內(nèi)臨床進(jìn)度靠前的干細(xì)胞創(chuàng)新藥所覆蓋適應(yīng)證（諸如GVHD）均為小品種，國內(nèi)患者群體較為有限。業(yè)內(nèi)人士表示，盡管現(xiàn)貨藥物獲批上市意味著間充質(zhì)干細(xì)胞藥物生產(chǎn)成本可望極大程度降低，但還是需要有足夠的用戶群體來實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，從目前這些適應(yīng)證的患者規(guī)模來看，能否支撐整個干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈進(jìn)入良性循環(huán)尚存在較大不確定性。

國內(nèi)多家藥企布局干細(xì)胞創(chuàng)新藥

中源協(xié)和（600645.SH）是國內(nèi)干細(xì)胞領(lǐng)域的重要企業(yè)之一，主營業(yè)務(wù)覆蓋細(xì)胞檢測、制備及存儲、細(xì)胞治療創(chuàng)新藥等領(lǐng)域。近年來受新生兒出生數(shù)量下降影響，其細(xì)胞存儲和檢測業(yè)務(wù)收入規(guī)模出現(xiàn)下滑。隨著國內(nèi)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)再度迎來發(fā)展契機(jī)，成人免疫細(xì)胞存儲需求增長潛力巨大，有望為該公司細(xì)胞存儲業(yè)務(wù)帶來新的增長動力。據(jù)民生證券，該公司干細(xì)胞創(chuàng)新藥多個重大適應(yīng)證正在快速推進(jìn)，有望誕生大單品。

澤輝生物（H02040.HK）是一家專注于干細(xì)胞藥物研發(fā)與生產(chǎn)的生物制藥企業(yè)，已于2024年9月向港交所遞交招股書。該公司在研管線中共有四款干細(xì)胞藥物，其中ZH901是中國首個進(jìn)入II期臨床試驗(yàn)的多能干細(xì)胞（PSC）來源細(xì)胞治療產(chǎn)品，覆蓋適應(yīng)證分別為間質(zhì)性肺疾病急性加重（AE-ILD）、急性移植物抗宿主?。╝GVHD）、半月板損傷以及急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）等。

天士力（600535.SH）、九芝堂（000989.SZ）、貝達(dá)藥業(yè)（300558.SZ）等在干細(xì)胞領(lǐng)域有所布局。天士力治療慢性心力衰竭的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液項(xiàng)目已獲得臨床批件，脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞治療亞急性期腦卒中項(xiàng)目，正在進(jìn)行中美雙報的臨床前研究；九芝堂旗下，九芝堂美科在研的治療缺血性腦卒中和自身免疫性肺泡蛋白沉積癥的兩款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物均已獲批開展臨床試驗(yàn)并完成了多例受試者入組。

2024年11月，貝達(dá)藥業(yè)與普瑞晨創(chuàng)簽署了戰(zhàn)略合作協(xié)議，雙方將在人多能干細(xì)胞向胰島細(xì)胞誘導(dǎo)分化技術(shù)領(lǐng)域展開深入合作，標(biāo)志著貝達(dá)藥業(yè)正式進(jìn)軍干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)。根據(jù)公告，瑞普晨創(chuàng)自主研發(fā)的國內(nèi)首款RGB-5088胰島細(xì)胞注射液臨床試驗(yàn)申請已獲得CDE受理，其適應(yīng)證為I型糖尿病的治療。