當(dāng)前，作為有望治愈難疾的新一代醫(yī)學(xué)技術(shù)，CGT療法（細胞與基因治療）在業(yè)內(nèi)的聚焦度與日俱增，但其背后的支付邏輯仍然備受挑戰(zhàn)。

一方面，今年國談期間，4款CAR-T產(chǎn)品均未進入新版醫(yī)保目錄，“50萬元以上不談，30萬元以下不進”成為隱形門檻。

不過，另一方面，復(fù)星凱特旗下奕凱達®（阿基侖賽注射液，CAR-T產(chǎn)品）連續(xù)3年被納入多地惠民保，通過分階段、按療效方式為患者進行支付；也有眼科基因治療藥物L(fēng)uxturna已在2023年被納入黑龍江、河北、陜西等全省惠民保。此外，一些“好醫(yī)保”“藍醫(yī)保”等百萬醫(yī)療險產(chǎn)品中也納入了基因和細胞療法相關(guān)產(chǎn)品。

CGT療法的支付邏輯

CGT療法，是一種通過修改或替換患者細胞或基因來治療疾病的精準(zhǔn)療法，能夠延緩疾病進程，甚至提供終身治愈的可能。美國基因與細胞治療協(xié)會數(shù)據(jù)顯示，目前，全球在不同臨床試驗階段的基因療法已經(jīng)多達2000款，其中用于腫瘤療法占比高達53%，非腫瘤療法為47%。生物技術(shù)進展推動CGT療法藥物獲批上市。

清華大學(xué)醫(yī)院管理研究院教授兼研究員、上海創(chuàng)奇健康發(fā)展研究院生物醫(yī)藥創(chuàng)新中心聯(lián)席負責(zé)人陳怡也在近日一篇“衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)視角看CGTs創(chuàng)新療法的價值評價與支付模式挑戰(zhàn)”中提到，CGTs療法在解決臨床未被滿足需求上有巨大潛力。由于該產(chǎn)品的生產(chǎn)和研發(fā)過程復(fù)雜，通常帶有價格高昂的標(biāo)簽，但效果和安全性的證據(jù)又尚不成熟，因此給現(xiàn)有支付模式帶來挑戰(zhàn)。

陳怡告訴記者，按療效支付是目前國際主流市場（包括歐盟4國、英國和美國）應(yīng)對CGTs療法的主要模式，但在具體操作模式上略有不同。比如，意大利、西班牙采取基于個體療效的分期支付模式，英國、法國則采取CED（基于證據(jù)的有條件支付）模式。

“從國際主流市場來看，企業(yè)與支付方進行簽約，支付方既可以是國家層面的醫(yī)保基金主體，也可以是商保機構(gòu)，醫(yī)保方是CAR-T療效風(fēng)險支付主體。在國內(nèi)，目前CAR-T療效險協(xié)議基本是企業(yè)通過第三方專業(yè)管理機構(gòu)與個體患者進行簽約，患者可以是惠民保參保人，也可以是高端商業(yè)保險或百萬醫(yī)療險參保人，無論哪類醫(yī)療保險，醫(yī)保方僅支付常規(guī)理賠部分，并不是CAR-T療效風(fēng)險支付主體，不承擔(dān)療效結(jié)果的風(fēng)險。”陳怡說，“目前，CAR-T療效結(jié)果風(fēng)險（治療失?。┑姆謸?dān)更多是由企業(yè)和患者雙方來承擔(dān)。因此，療效風(fēng)險分擔(dān)協(xié)議如果不引入醫(yī)保支付方，我國CGTs療效風(fēng)險協(xié)議和市場發(fā)展很難形成較大規(guī)模。”

那么，國內(nèi)對于CGT療法的支付邏輯何在？參與多個省份和城市惠民保設(shè)計的服務(wù)商、圓心科技理賠負責(zé)人告訴記者，現(xiàn)階段，“風(fēng)險共擔(dān)”是惠民保對于CGT療法的支付邏輯，即保險公司通過眾多投保人繳納的保費形成保險基金，對少數(shù)需要接受高價CGT療法的患者進行賠付，實現(xiàn)風(fēng)險在群體中的分散和共擔(dān)。這一方面使患者不至于因高額醫(yī)療費用而陷入經(jīng)濟困境，另一方面，也能促進醫(yī)療創(chuàng)新與可及性。

該負責(zé)人還稱，現(xiàn)階段，越來越多的商保公司推出了針對CGT療法（細胞與基因治療領(lǐng)域的藥物）的專項保險產(chǎn)品，或在原有保險產(chǎn)品中增加相關(guān)保障條款，這為真正需要賠付的患者提供了一定的經(jīng)濟支持。

“隨著CGT療法的多年應(yīng)用，臨床上對于疾病的診斷標(biāo)準(zhǔn)、治療適應(yīng)證、治療流程等方面的要求也更明確、更細化。這就需要保險公司在賠付時更加嚴(yán)格地去審核患者是否符合相關(guān)的規(guī)范和指南，確保治療的必要性和合理性，防止濫用和過度醫(yī)療。”該負責(zé)人補充。

鎂信健康相關(guān)負責(zé)人也告訴記者，比起一般的特藥，CGT療法的賠付更需要考慮兩方面因素，即核賠的精準(zhǔn)性和直賠的便捷性，“一方面，我們需要嚴(yán)格根據(jù)責(zé)任內(nèi)的獲批適應(yīng)癥賠付，比如對于一線和二線用藥的界定；另一方面，對于動輒百萬的治療費用，傳統(tǒng)‘先自費、后報銷’的理賠模式無法緩解患者前期的支付壓力，因此商保直付服務(wù)也至關(guān)重要。”

探索支付模式

根據(jù)蘿卜投資相關(guān)數(shù)據(jù)，全球CGT療法市場規(guī)模已由2019年的11.9億美元增加至2023年的111.1億美元，預(yù)計到2028年CGT療法市場規(guī)模將進一步增長至1371.9億美元。

CGT療法中，除了CAR-T療法，最常見的基因修飾細胞療法還包括TCR-T療法和CAR-NK療法。截至2023年6月，已有146種TCR-T療法和88種CAR-NK療法正在開發(fā)中，該2種療法的臨床應(yīng)用成本有望進一步降低。

“除了CAR-T，TCR-T和CAR-NK，日前獲批的間充質(zhì)干細胞、SiRNA、基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體等技術(shù)下的藥物均屬于CGT療法的范疇。CGT療法下藥物的特點在于個性化程度高、價格昂貴。”一位商業(yè)健康保險領(lǐng)域資深專家告訴記者，因此，目前保司會針對不同CGT療法領(lǐng)域藥物的特質(zhì)性（安全、有效、不良反應(yīng)等）來設(shè)計不同的按績效付費的方式。

多層次支付模式下，承擔(dān)了CGT療法支付職責(zé)的惠民保能否避免“死亡螺旋”？該專家告訴記者，現(xiàn)階段，惠民保的賠付情況在不同城市間的差距越來越大，一些經(jīng)濟較發(fā)達的城市，可以通過醫(yī)保目錄的動態(tài)調(diào)整醫(yī)保調(diào)整來相應(yīng)地減少死亡螺旋的發(fā)生，但一些經(jīng)濟不發(fā)達的城市，其本身在醫(yī)保、商保領(lǐng)域的籌資能力就弱，理賠率就會越高。

“事實上，業(yè)內(nèi)還在探索能否能在現(xiàn)有多層次支付模式基礎(chǔ)上，成立一個和德國類似的、由中央?yún)f(xié)調(diào)的均衡基金，通過這支基金來對不同區(qū)域的醫(yī)保支出進行風(fēng)險調(diào)配，改善區(qū)域之間的不平衡狀況。”該專家補充。

隨著更多CGT療法藥物被獲批上市，支付方還能實施哪些策略？為此，陳怡建議，一方面，是注重真實世界數(shù)據(jù)研究和工作開展?；趪H實踐，按療效支付模式帶來的挑戰(zhàn)是管理成本和實操的復(fù)雜性，這背后，如何規(guī)范程序，流程和療效數(shù)據(jù)收集，是按療效付費的前提。

另一方面，是通過建立社保和商保融合機制，鼓勵商業(yè)保險團體險發(fā)展，擴大商業(yè)保險籌資能力，同時提高普惠險參保人群積極性，完善籌資和待遇模式。

此外，還要降低CGTs療法成本。CGT療法相關(guān)企業(yè)還需要通過技術(shù)創(chuàng)新，來降低研發(fā)和生產(chǎn)成本為長期目標(biāo)，讓更有性價比的前沿治療方案惠及更多的患者。