1月2日，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準我國首款干細胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市。這是一款人臍帶間充質(zhì)干細胞（MSC），為罕見病用藥，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）。

1月3日A股開盤后，間充質(zhì)干細胞療法相關(guān)上市公司中源協(xié)和（600645.SH）一度大漲約8%，截至當天收盤，股價上漲5.6%。

在首款干細胞產(chǎn)品獲批后，國內(nèi)細胞基因治療（CGT）領(lǐng)域反響強烈。深圳賽橋生物創(chuàng)始人、董事長兼CEO商院芳在社交媒體上稱，該公司已成功研制了干細胞全封閉大規(guī)模自動化生產(chǎn)亟需的生產(chǎn)設(shè)備。上海本土CGT上市公司和元生物（688238.SH）董事長潘謳東也在社交媒體上稱該消息為“重大利好”。過去一年，和元生物股價下跌已接近50%。

“MSC技術(shù)過去有人質(zhì)疑是無用的技術(shù)，現(xiàn)在中美都批準了相關(guān)的療法，會對國內(nèi)的基因細胞治療領(lǐng)域發(fā)展產(chǎn)生積極的影響，行業(yè)的春天不遠了。”一位業(yè)內(nèi)人士對第一財經(jīng)記者表示。不過他同時稱，最新獲批的產(chǎn)品為附條件上市，也反映了監(jiān)管機構(gòu)對于干細胞療法在臨床使用方面持謹慎態(tài)度，產(chǎn)品使用的情況還有待進一步觀察。

盡管藥監(jiān)局沒有公開具體附加的條件細則，但第一財經(jīng)記者從業(yè)內(nèi)相關(guān)人士處獲悉，所謂的“附條件”是需要補充3期臨床試驗數(shù)據(jù)，擴大病例數(shù)的規(guī)模。

公開資料顯示，這款國內(nèi)首個批準的干細胞產(chǎn)品由本土生物醫(yī)藥公司鉑生卓越開發(fā)，于2024年6月獲得國家藥監(jiān)局藥品審評中心上市申請正式受理。2024年9月，鉑生卓越還獲得了北京市藥品監(jiān)督管理局核發(fā)的全國第一張干細胞藥品生產(chǎn)許可證，這也意味著該公司已獲得生產(chǎn)干細胞藥品的法定資格與能力。

值得一提的是，最新獲批的這款干細胞產(chǎn)品對標2024年12月18日剛剛獲得美國FDA批準的Mesoblast公司的全球首款MSC細胞治療產(chǎn)品Ryoncil。

Ryoncil在經(jīng)歷了三次數(shù)據(jù)遞交后才最終獲批。FDA還建議，醫(yī)生應(yīng)持續(xù)監(jiān)測該療法輸注后的情況，如果有任何反應(yīng)跡象，例如呼吸短促、低血壓、發(fā)燒或呼吸急促等，應(yīng)停止輸注。

移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植術(shù)后主要并發(fā)癥之一，病情嚴重時可能引起死亡。第一財經(jīng)記者了解到，這種疾病是目前干細胞療法在臨床上唯一具有確切臨床安全有效性數(shù)據(jù)的適應(yīng)癥。

國家藥監(jiān)局稱，間充質(zhì)干細胞治療藥品獲批上市后，作為用于治療特定疾病的處方藥，應(yīng)當在正規(guī)醫(yī)院中，在醫(yī)生的指導(dǎo)下憑處方使用，并嚴格按照說明書規(guī)定的適應(yīng)癥、用法用量等要求規(guī)范使用。

據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗中心網(wǎng)站統(tǒng)計，2018年至2024年7月底，干細胞新藥IND（新藥臨床研究申請）申報獲得受理的項目超過100個，IND獲批項目83個，進入臨床試驗階段的項目超過60個，覆蓋免疫損傷、糖尿病、肝臟等疾病領(lǐng)域的干細胞藥物，但進入后期臨床試驗的寥寥無幾。

除了進入臨床試驗的藥品之外，市面上一些聲稱的“干細胞產(chǎn)品”也在非醫(yī)療機構(gòu)面向個人消費者進行推廣售賣，其中也包括一些“口服干細胞”。對此，專家提醒，干細胞并非萬能藥，需要進行嚴格的臨床試驗，不能盲目使用進行治療，目前沒有臨床證據(jù)證明口服干細胞可以發(fā)揮治療的作用。