11月28日，最新版醫(yī)保目錄將賽諾菲的一款靶向ROCK2的抑制劑甲磺酸貝舒地爾片（中文商品名：易來(lái)克）納入，意味著該藥物將獲得醫(yī)保支付報(bào)銷，讓更多患者受益，有利于進(jìn)一步推動(dòng)我國(guó)異基因造血干細(xì)胞移植的發(fā)展。

去年12月，這款ROCK2的抑制劑已經(jīng)正式在國(guó)內(nèi)獲批，用于12歲及以上糖皮質(zhì)激素治療應(yīng)答不充分的“慢性移植物抗宿主病”（cGVHD）患者，這也是目前全球首個(gè)且唯一獲批治療cGVHD的藥物。

近年來(lái)，隨著中國(guó)異基因造血干細(xì)胞移植技術(shù)日趨成熟，異基因造血干細(xì)胞移植數(shù)量平均年增長(zhǎng)率達(dá)10%，手術(shù)量已居于全球第一。最新數(shù)據(jù)顯示，2023年，我國(guó)實(shí)施異基因造血干細(xì)胞移植量接近1.5萬(wàn)例。

異基因造血干細(xì)胞移植主要用于治療惡性血液疾病或腫瘤，如白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、再生障礙性貧血、地中海貧血等。在很多情況下，對(duì)于這些血液疾病或腫瘤的治療，異基因造血干細(xì)胞移植是唯一的治療選擇。

同濟(jì)大學(xué)朱鴻明研究員對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者解釋道，在異基因造血干細(xì)胞移植中，干細(xì)胞來(lái)自健康個(gè)體，而非患者本人的捐獻(xiàn)。移植通過(guò)靜脈輸注或通過(guò)手術(shù)將造血干細(xì)胞植入患者的骨髓腔內(nèi)。

然而，目前臨床上接受異基因造血干細(xì)胞移植的患者中，有很大比例的患者面臨“慢性排異”反應(yīng)，這種排異反應(yīng)就被稱為cGVHD，也是一種常見的移植后并發(fā)癥。有數(shù)據(jù)顯示，異基因造血干細(xì)胞移植后，約30%至70%的患者會(huì)出現(xiàn)cGVHD，這也是異基因造血干細(xì)胞移植2年以上晚期非復(fù)發(fā)性死亡的首要原因。

近年來(lái)，在患者巨大需求下，相關(guān)創(chuàng)新療法進(jìn)展也不斷向前。其中，針對(duì)特定靶點(diǎn)的靶向治療成為cGVHD治療的重要選擇。

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任、國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員吳德沛教授表示，纖維化問(wèn)題是cGVHD的“根源問(wèn)題”，也是核心的治療難點(diǎn)。

“我國(guó)在異基因造血干細(xì)胞移植體量和療效逐步提高的同時(shí)，cGVHD的規(guī)范管理仍是現(xiàn)階段臨床的重要挑戰(zhàn)。隨著ROCK2抑制劑等創(chuàng)新藥物的問(wèn)世，難治性cGVHD的纖維化治療難點(diǎn)將可能得到有效逆轉(zhuǎn)。”他說(shuō)道。

吳德沛還表示，針對(duì)cGVHD，一方面要強(qiáng)調(diào)要及早發(fā)現(xiàn)干預(yù)，因?yàn)樵摷膊≡缙诎Y狀隱匿，患者難以早期察覺，超過(guò)50%的慢性移植物抗宿主病患者在診斷時(shí)已是中至重度；另一方面，對(duì)于已經(jīng)進(jìn)展到纖維化階段的受累器官，如何直接阻斷甚至逆轉(zhuǎn)纖維化，是當(dāng)下患者的迫切需求。